Новый генный препарат для лечения редкой болезни глаз: первые шаги к спасению зрения

В Москву из китайского города Сучжоу прибыли лабораторные мыши, которые страдают от болезни Штаргардта - редкого заболевания сетчатки глаза. Это заболевание является одним из самых частых наследственных заболеваний сетчатки, которое встречается примерно у одного из 5-10 тысяч человек. Симптомы болезни проявляются в детстве: у больного в центре глаза образуется туманное пятно, которое не дает четко видеть. Человек может ориентироваться в пространстве, но испытывает сложности, например, с обучением.

Жизнеспособная модель гена, мутация которого вызывает болезнь Штаргардта, была разработана в Сеченовском университете. Генный препарат на основе исправленного гена уже был протестирован на клеточных линиях.

Сейчас мыши, на которых вскоре проведут испытания, отдыхают и привыкают к новым условиям. Клинические испытания нового генного препарата будут проводиться с использованием этих мышей.

Сбор средств на клинические испытания ведут сами пациенты. Об этом во «ВКонтакте» сообщает Межрегиональная общественная организация содействия и помощи больным с наследственными заболеваниями сетчатки (МОО) «Чтобы видеть!».