Генная терапия: китайские ученые излечили пять детей от наследственной глухоты
Генная терапия спасает детей от наследственной глухоты
Китайские ученые из Фуданьского университета в Шанхае совершили прорыв в области медицины, успешно применив генную терапию для лечения детей от наследственной формы глухоты. Исследование было опубликовано в престижном научном журнале Nature Medicine (NatMed).
Пять детей в возрасте от года до 11 лет стали участниками этого эксперимента. Все они страдали от врожденной глухоты, вызванной мутациями гена Otof. Этот ген отвечает за производство белка отоферлина, который играет ключевую роль в передаче слуховых сигналов от уха к мозгу. Нарушения в работе этого гена вызывают от 2 до 8% всех случаев врожденных нарушений слуха.
Ученые использовали неактивный вирус в качестве носителя для доставки рабочих копий пораженного гена во внутреннее ухо пациентов. Когда генетический материал достиг нужного места, клетки уха начали использовать его как «инструкцию» для производства отоферлина.
Результаты эксперимента оказались впечатляющими: все дети начали слышать обоими ушами уже через 13 недель после операции.
Однако, несмотря на успех, генная терапия имеет свои ограничения. Во-первых, она требует минимально инвазивной хирургической процедуры. Во-вторых, использование вируса в качестве носителя нужных генов связано с риском иммунной реакции в организме.
Тем не менее, это исследование открывает новые возможности для лечения наследственных заболеваний, связанных с нарушением работы генов.